نجح مجموعة من العلماء للمرة الأولى في علاج مرض وراثي في الفئران من خلال إجراء تعديل جيني، مما بعث أملا في احتمال علاج أمراض وراثية مشابهة لدى البشر.
وقالت ثلاث دراسات، نشرت الخميس في دورية "ساينس"، إن الباحثين وظفوا ما يعرف بتقنية كريسبر للتعديل الجيني لعلاج فأر بالغ يعاني مرض الضمور العضلي الدوشيني، وهو اضطراب في نمو العضلات يصيب واحدا من بين كل خمسة آلاف طفل من الذكور.
وأشار الباحثون إلى هذه المرة الأولى التي تنجح فيها التقنية في علاج مرض وراثي في أحد الثدييات الحية البالغة، مع وجود إمكانية لاستخدامها في علاج البشر.
ويتسبب مرض الضمور العضلي الدوشيني في ضعف تدريجي، بسبب التغيرات الجينية التي تتداخل مع إنتاج بروتين يحتاجه الجسم من أجل بناء عضلات سليمة.
وتمكن باحثون في جامعة ديوك الامريكية من تحسين اداء عضلات الساقين والقلب لدى الفئران.
ومن المتوقع ان يستفيد البشر من نتائج هذه التجارب.
وتعالج التقنية الجديدة التغيرات الجينية التي تسبب الأمراض الوراثية عن طريق إدخال تغييرات دقيقة على الحامض النووي للمريض باستخدام فيروسات غير مسببة للأمراض كوسيلة لنقل الجينات المعدلة.
وقام الدكتور تشارلز غرسباك، أحد العلماء المشاركين في دراسة من بين الدراسات الثلاث، وفريقه باستخدام التقنية مع فأر بالغ، مما أدى إلى تعزيز قوة العضلة، وتصحيح جزئي للعضلات عبر الجسم بما في ذلك عضلات القلب.
ويقول غرسباك، الأستاذ المشارك لهندسة الطب الحيوي في جامعة ديوك الأمريكية : "لا يزال أمامنا الكثير من العمل لترجمة هذه التقنية إلى علاج بشري، والتأكد من أنه آمن، لكن هذه النتائج التي جاءت من تجارب أولية تعد رائعة للغاية".